Heather Wright 与患者们分享了他们使用一种尚未在加拿大获批的新药的经历。值得注意的是,两种已被证明能有效减缓阿尔茨海默病进展的药物在加拿大却无法获得,而加拿大是七国集团中唯一一个未获批使用这些药物的国家。这种情况正在加剧那些渴望获得新疗法的患者和护理人员的沮丧情绪。
“我觉得我要么等,要么去(美国),”三年前被诊断出患有轻度阿尔茨海默病的 Morley 表示,“这就是我们面临的困境。”
Morley 偶然发现自己被诊断出患有阿尔茨海默病。在一次滑雪事故导致脑震荡后,他的妻子建议他去看专科医生以寻求安慰。PET 扫描发现他脑内存在淀粉样蛋白,这是一种与阿尔茨海默病相关的蛋白质,与他的脑震荡无关。“他们做 PET 扫描真是太巧了,”他说道,“否则我想我不会发现。”
任何疾病,早期发现和治疗都至关重要。莫利已经改变了生活方式,包括戒酒、规律运动、保持健康饮食和注重睡眠。“我被诊断出患有轻度认知障碍,我希望保持这种状态,而不是病情恶化,”他说。
两种药物,Lecanemab 和 Donanemab,在减缓早期阿尔茨海默病患者的病情进展和延长其独立生活方面显示出良好的前景。Lecanemab 已在包括美国、澳大利亚和日本在内的 44 个国家获得批准。
“这些新疗法带来了新的希望,因为它们实际上可以改变大脑内部的运作方式,”多伦多 Sunnybrook 医院的神经科医生、该医院痴呆症战略的联合负责人 Sara Mitchell 博士说道。“它们是经过数年甚至数十年的负面研究后,首次被证明可以做到这一点的治疗方法。”
虽然米切尔强调这些疗法无法治愈阿尔茨海默病,但它们代表着治疗该疾病而非仅仅控制其症状的重大进步。“我们有一些基于症状的疗法,但它们并没有对潜在疾病进行任何干预,”她解释说。
这些药物靶向大脑,以消除淀粉样蛋白。临床试验数据表明,与服用安慰剂的对照组相比,患者的衰退速度降低了约30%,相当于额外增加了五到六个月的独立生活时间。
“对于这些患者来说,即使只是听到有可能出现新的治疗方法,听到我们正在取得进展……也真的带来了希望,”米切尔说道。“这让患者能够想象,阿尔茨海默病未来更像是一种慢性疾病,而不是一场残酷的判决。”
加拿大卫生部对这些药物的审批流程迄今已拖延两年多,其原因尚不清楚。加拿大卫生部在一份声明中指出,其不对正在审查的药物状态发表评论,但强调只有当其益处大于潜在风险时,药物才会获得批准。
Lecanemab 和 Donanemab 均存在副作用,包括恶心、头痛,在某些情况下还会导致脑肿胀和出血。健康期刊《美国医学会杂志》(JAMA) 报道,Donanemab 临床试验中有三例死亡,安慰剂组有一例死亡,这些死亡被认为与治疗有关。
这些药物的成本也相当高昂——Lecanemab 的售价为每年 $26,500 ,而 Donanemab 在美国的上市售价为每年 $32,000 。由于需要静脉注射,这些药物需要频繁进行脑部扫描监测,这进一步增加了费用。
由于担心其成本是否与益处相符,英国国家健康与临床优化研究所 (NICE) 拒绝了 Donanemab,理由是其“益处相对较小”。 NICE指出,该药物的给药成本高昂,需要每月输液并密切监测副作用。
专家表示,即使获得批准,这些药物也并非适用于所有患者,只会开给处于疾病早期阶段的患者。
“我只是觉得,如果有任何治疗方法,任何一种新的治疗方法,它都会带来一线希望,”Nick Lagace表示。他的母亲Nicole于2020年53岁时被诊断出患有阿尔茨海默病。尽管病情发展过于严重,即使获得批准,他的母亲也不符合使用这些药物的资格,但他仍然希望这些进展能够标志着治疗手段改进的开始。
“当你被诊断出患有阿尔茨海默病,这个毁灭性的诊断结果会给家人带来沉重的负担,因为几乎没有希望,”他解释说。“本质上,这是一场等待的游戏。一场缓慢的等待游戏。这是一种折磨。”
米切尔作为桑尼布鲁克痴呆症战略的联合负责人,倡导阿尔茨海默症护理模式的转变。这包括新的药物治疗,但她也强调了教育和早期干预的重要性。
“一旦出现临床症状,实际上可能已经太晚了,无法以我们想要的方式进行真正有效的干预,”她指出,并指出了14个与该疾病相关的可改变风险因素,这些因素可以通过改变生活方式来影响。这些因素包括缺乏运动、吸烟、过量饮酒、空气污染、头部损伤、社交孤立、教育、肥胖、高血压、糖尿病、抑郁症、听力障碍、未治疗的视力丧失以及胆固醇升高。
“许多人听到痴呆症时只会想到最后阶段,”她观察到。“我们真正需要考虑的是那些早期患病的人,以及我们可以采取的所有行动——无论是作为医疗保健系统还是个人——来影响变化并随着年龄增长增强我们的大脑健康。”
莫利强调,他正在尽一切努力保持健康的生活方式,同时敦促其他人注意自己可能出现的任何症状并尽早寻求帮助,因为早期干预至关重要。
“早期治疗,积极参与,谈论病情,克服恐惧和焦虑,”他建议道。“伴侣和家人的支持,所有这些都对你的康复至关重要。”
“我们社会存在一种污名,”玛戈特补充道。“我认为人们可能不太愿意与医生沟通。”
据加拿大阿尔茨海默病协会称,预计到2030年,将有近100万加拿大人患有痴呆症——痴呆症是指由影响记忆和认知功能的脑部疾病(包括阿尔茨海默病)引起的症状的总称。随着人口老龄化,专家们倡导增加用于早期发现和预防痴呆症的资金和研究。
米切尔博士断言:“要重新认识阿尔茨海默病是一种脑部疾病,还有很多工作要做。它可能影响五六十岁的人,我们需要在早期就考虑到这一点。”